基因编辑 (基因编辑,基因魔剪,CRISPR)

基因编辑是CRISPR基因编辑技术。它也被称为是“基因魔剪”。简单来讲,这种技术能够以极高的准确性,精准地对基因组进行编辑。它可以引入一段基因,消除一段基因,甚至是可以对基因组进行单碱基的修改。

中文名称 :基因编辑
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1、定义

CRISPR基因编辑技术。它也被称为是“基因魔剪”。简单来讲,这种技术能够以极高的准确性,精准地对基因组进行编辑。它可以引入一段基因,消除一段基因,甚至是可以对基因组进行单碱基的修改。

也就是说,这个工具让我们能够在分子层面上修改生命的蓝图。

毫无疑问,这在科学研究中是一项突破。有了这款工具,我们能够很快地对基因进行编辑,方便研究的开展。目前许多基因疗法和细胞疗法,背后也有这款技术的影子。

基因,就像是人体的代码。有了这组漂亮的代码,我们人体这个复杂的程序,才能跑得起来。就在40年前,人们还从来没有想过,这串复杂的源代码,也就是基因,竟然还可以被人为地改变。

人们也从来没有尝试过,用改变基因的方法,来治疗血友病、色盲、肌肉萎缩症等基因病。但现在,这种局面正在悄然地发生改变。


2、事件

据人民网 2018年11 月 26 日报道,来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队,在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一日突然宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生,消息发出后引发全球学界震动。在 50 枚人类胚胎基因测序结果显示,未发现脱靶现象;而所有人类正常胚胎里面,有超过 44% 的胚胎编辑有效。贺建奎还将在峰会上展示此次基因手术婴儿脐带血的检测结果,证明基因手术成功,并未发现脱靶现象。他表示,结果仍然需要时间观察与检验,因此准备了长达 18 年的随访计划。

对于基因编辑技术,贺建奎的态度明确,“支持基因编辑用于预防和治疗疾病”,但他同时表示,“用于运动增强、提高智商等是无益于社会的”,换句话说,“用于把后代变高变帅是不合伦理的”。

3、争议

新闻刚刚传出之际,便引来了巨大质疑。

1、CCR5这个靶点是不是已经公认的会感染HIV?敲除这个靶点有没有其他潜在威胁?会导致其他疾病?

2、如何能够证明这对双胞胎婴儿能够天然抵抗艾滋病?因为也不可能现在就让婴儿接触艾滋病传染,这是有悖伦理道德的。如果这对双胞胎一生都没有经历过可能感染艾滋病的环境或行为,又如何证明她们天然抵抗艾滋病?

3、对试管婴儿进行基因编辑是否有悖伦理道德,经过什么部门审批?一个民营医院就能做这样的实验吗?

4、此前我国有没有过基因编辑手段用于人体的实验?


4、脱靶

“脱靶”是什么?

如果简单一点描述,我们可以将CRISPR-Cas9技术想象成射击基因的“霰弹枪”,尽管每一次研究者想要打中的是某些目标基因,但是分散的霰弹会不可避免打中一些非目标基因,有可能造成无法预计的变化。

如果这次对胚胎的编辑像国际平均水平一样出现了“脱靶”,那么胚胎中一定有一些非目标基因被“不可控”的切除。这个效果在两名被生下来的人类身上会发生什么远期效应,依然未知。


5、质疑

综合各界态度来看,首先是伦理层面的质疑。

通过基因改造人类,我们是否已经做好了准备?从公开的资料看,这项研究的确做了伦理上的报备和审查申请,也得到了通过。但在目前这个阶段,人类是否有资格对此作出决定?

这份伦理申请非常的草率,按照提供的日期来看,在伦理申请批准前实验就已经进行很久了。伦理审查是按照“科研项目”的标准实施的,这个标准本身就不对。整个伦理申请中,写到了前期在猴等模式生物上进行了相关实验,但仅仅描述了过程,并没有任何详细结果以及实验后续对该动物的观察结果。

伦理申请书最后一段占领技术制高点和超越诺奖级的工作这些竟然能作为理由列到申请书里,可见项目实施者和批准者的本意和关注点到底是什么。“对健康胚胎进行CCR5编辑是不理智的,不伦理的,我们还没有发现任何中国人的CCR5是可以完全缺失的。

第二个大的争议在于,从实验具体效果和未来风险来看,也有诸多的不确定性。

如果基因编辑后是嵌合子的话,没有编辑到的细胞还是会有感染风险。但更为关键的是下面两点:

1、基因编辑技术的脱靶效应会带来何种后果是完全未知的。

2、CCR5缺失已经被实验证实会造成免疫缺陷,导致其他病毒的易感甚至肿瘤的发生。即使该实验的母亲是艾滋病患者,只要通过药物降低母体HIV的载量,是可以有效阻断母婴传播的。

这项研究完全没有任何层面的必须要进行的必要性,而两个孩子所要面临的后续风险是我们想象不到的。试想一下当初多利羊的实验结果。

其次,通过基因编辑,这两名婴儿的CCR5基因发生了永久的变化。

诚然,他们对HIV病毒可能有了天然的免疫力。但他们的其他生理功能,是否会出现变化?这不仅是指CCR5基因变异带来的变化,还包括CRISPR基因编辑技术潜在脱靶效应带来的生理学变化。

“这一实验从科学层面具有巨大的潜在风险,两个孩子作为试验品,这些未知风险将会伴随他们的成长。从事这一实验的科研人员既非HIV研究者,也非基因编辑领域专家,项目实施时其测序公司和其背后的商业资本实在铤而走险。该项目的实施可预见的会使基因编辑领域的研究受到影响,也会使中国科研界的发展受到质疑。中国科研界需要就此发生,该项目的实施者也需要因这一行为而受到抵制,否则将会带来更多不可预见的负面影响,潘多拉的盒子也许就此打开了。” 

CCR5编辑不能保证100%不出错之前,是不可以用于人的。“CCR5对人体免疫细胞的功能是重要的,由于艾滋病毒的高变性,还有其它的受体可以使用,CCR5基因敲除,也无法完全阻断艾滋病毒感染。现在母婴阻断技术非常有效,高达98%以上,可以防止新生儿被艾滋感染。此外,HIV感染的父亲,和健康的母亲,100%可以生个健康和可爱的孩子, 根本无需进行CCR5编辑。”

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